미국의 한 유전자편집회사가 일전에 크리스퍼(CRISPR) 유전자편집기술을 이용해 일종의 유전성 안질환을 치료하는 임상실험을 가동한다고 선언했습니다. 미국 감독관리부처가 이미 해당 신청을 수락했습니다.

이 임상실험에서 유전자편집의 대상은 선천성 흑내장 환자의 안구안의 감광세포로 이는 생식세포가 아닌 일종의 체세포입니다.

체세포의 유전자정보는 다음 세대에 유전되지 않기 때문에 윤리도덕적인 문제가 존재하지 않습니다.

EDIT(에디트)-101라 명명한 이 치료법은 미국 에디타스의약회사와 제약회사 엘러간이 공동 연구 개발한 것입니다. 에디타스의약회사는 성명에서 이 치료법은 "세계 최초로 인체내에 크리스퍼 기술을 사용하는 치료법이 될 것"이라고 밝혔습니다.

성명은 미국식품 및 의약품관리국이 이미 이 회사가 교부한 해당 치료법 임상실험신청을 수락했으며 당사가 레베르 선천성 흑내장 10형 환자에 대해 크리스퍼 기술치료를 사용하도록 허용했다고 밝혔습니다.

레베르 선천성 흑내장은 여러 유전자의 돌연변이로 조성된 유전성 시망막 퇴행성 병리변화로 어린이의 선천성 실명에서 가장 보편적인 원인이며 세계 매 10만명 어린이 중 2명에서 3명이 이 질환을 앓고 있습니다. 그 중 10형은 가장 흔한 유형으로 전반 유사 환자중 20%에서 30%를 차지합니다. 현재 레베르 선천성 흑내장은 아직 효과적인 치료법이 없습니다.

번역/편집:이명란

korean@cri.com.cn